A vérszegénység kezelésére fejlesztették ki azt a két gyógyszert, amelyek génszerkesztéssel javítanának a betegek állapotán.
Zöld utat adott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (Food and Drug Administration, FDA) két gyógyszerre, amelyek a sarlósejtes vérszegénységet hivatottak kezelni. Különlegességük, hogy a a CRISPR nevű genetikai eljáráson alapulnak, vagyis génszerkesztést hajtanak végre a szervezetben.
A sarlósejtes vérszegénység egy örökletes genetikai rendellenesség. A betegek szervezetében sarló alakú, instabil vörösvértestek termelődnek, amelyeket a lép hamar elpusztít. Emiatt krónikus vérszegénység alakul ki.
Az Engadget szerint az FDA a 12 éves, vagy annál idősebb betegek esetében engedélyezte a Vertex által gyártott Casgevy és Bluebird Bio által készített Lyfgenia nevű készítményeket.
© Johan Jarnestad / The Royal Swedish Academy of Sciences.
Jelenleg a csontvelő-transzplantáció az egyetlen módja a betegség kezelésének, ám ehhez tökéletesen megfelelő donorra van szükség, és még így is fájdalmas szövődményekkel járhat a beavatkozás.
A Casgevy esetében a betegtől először vért vesznek, hogy a saját őssejtjei izolálhatók és szerkeszthetők legyenek, majd ráküldik a genetikai ollót, hogy végezze el a DNS módosítását. Ezután egyfajta kemoterápián esnek át a betegek, majd a kezelt vért visszakapják.
A gyógyszer kipróbálásában részt vevő betegek a 24 hónapos utánkövetés során legalább 12 egymást követő hónapon át nem tapasztalták a súlyos vérszegénység tüneteit.
Hasonló volt a helyzet a Lyfgenia esetében is, ott 6–18 hónapos tünetmentességről számoltak be az alanyok.
A gyógyszereket egyelőre csak az Egyesült Államokban engedélyezték.
Ha máskor is tudni szeretne hasonló dolgokról, lájkolja a HVG Tech rovatának tudományos felfedezésekről is hírt adó Facebook-oldalát.
HVG
